Un nou medicament anticancerigen promițător dar controversat - aprobat de FDA

FDA a aprobat recent medicamentul Kymriah – o formă modificată genetic de imunoterapie cu celuleT pentru tratarea pacienților tineri cu formă de cancer sangvin sau cancer de măduvă osoasă. Este prima terapie genică aprobată în acest sens în Statele Unite, dar este și una controversată cu posibile efecte adverse severe și are și costuri ridicate.

Dezvoltarea imunoterapiei CAR-T a revoluționat tratamentele și cercetarea cancerului din ultimii ani. Terapia implică culturi de celule T de la pacient și modificarea genetică pentru a menține moleculele active numite receptori antigenici himerici (CAR). Acestea sunt ulterior reintroduse în organismul pacientului pentru a acționa ca „vănători ai cancerului”, identificând și distrugând celulele tumorale specifice.

Au fost realizate peste 300 studii clinice pentru tratamentul experimențial cu rezultate promițătoare- remisia bolii la 60-90% dintre pacienți, dar au fost înregistrate și cause de deces. Din ce motiv?

Tratamentul nu este deloc lipsit de riscuri – celulele T modificate pot duce la ceea ce se numește sindromul de eliberare de citokine – o afecțiune gravă dirijată de un sistem imunitar supraactivat. Conform FDA, ținând cont de efectele adverse, medicamentul este aprobat doar pentru acele persoane care nu au răspuns la niciun alt tratament.

Un alt aspect negativ al medicamentului este costul ridicat – astfel de tratamente sunt extem de dificil de produs în laborator, firma producătoare Novartis menționând că sunt necesare 22 zile pentru a produce tratamentul individual pentru un singur pacient.

Terapia cu celule CAR-T este în mod cert un pas important în tratamentul cancerului, dar sunt necesare multiple cercetări în privința tratamentului și luate măsuri în ceea ce privește riscurile și posibilitățile de reducere a costurilor, pentru a putea fi accesibil pacienților afectați de această boală gravă.

Sursa: New Atlas/FDA