Tratamentul revoluționar bazat pe sistemul de editare genetică CRISPR distruge celulele canceroase

Cercetătorii de la Universitatea din Tel Aviv (TAU) au descoperit că sistemul CRISPR/Cas9 este foarte eficient în tratamentul cancerelor de creier și ovar cu prelungirea duratei de viață.
Este cunoscut faptul că tehnologia de editare genetică CRISPR poate identifica și distruge, repara sau înlocui orice genă în mod personalizat. Folosită frecvent în cercetare, utilizarea sa în clinică este abia la început pentru că necesită un sistem eficient și sigur de livrare a CRISPR către celulele țintă. În acest sens oamenii de știință de la TAU au dezvoltat un sistem de livrare pe bază de nanoparticule lipidice numit CRISPR-LNPs care identifică porțiunile din ADN-ul celulei canceroase necesare supraviețuirii și le clivează cu foarfecele moleculare Cas9, codificate printr-un mesager genetic (ARN mesager). Astfel celula canceroasă este neutralizată și nu se va mai multiplica niciodată. Prof. Peer, coordonatorul laboratorului de cercetare, subliniază diferența față de chimioterapie prin lipsa efectelor secundare.

Rezultatele studiului revoluționar, primul care arată că sistemul CRISPR poate trata eficient cancerul într-un animal viu, au fost publicate în Science Advances în noiembrie 2020.

Cercetătorii au ales două dintre cele mai mortale cancere pentru a studia eficiența acestei tehnologii: glioblastomul și cancerul ovarian metastatic. Glioblastomul este cel mai agresiv cancer de creier cu o supraviețuire de 15 luni de la diagnostic și o rată de supraviețuire la 5 ani de numai 3%. Studiul a arătat că o singură ședință de terapie cu CRISPR-LNPs a dublat speranța medie de viață a șoarecilor cu glioblastom și a crescut rata totală de supraviețuire cu 30%. Cancerul ovarian este cel mai letal cancer al sistemului reproducător feminin și cauză majoră de mortalitate în rândul femeilor, majoritatea fiind diagnosticate în faze avansate, cu metastaze extinse în tot organismul. În ciuda progreselor recente doar o treime din paciente supraviețuiesc. Tratamentul cu CRISPR-LNPs a crescut rata totală de supraviețuire cu 80% la șoarecii cu cancer ovarian metastatic.

Cu toate că va trece timp până ca acest nou tratament să fie administrat oamenilor, Prof. Peer și echipa sa sunt optimiști și au început deja demersurile pentru a aduce pacienților beneficiile editării genetice. În plus, aceștia intenționează să continue experimentele cu cancere de sânge și boli genetice precum distrofia musculară Duchenne.

Studiul propune un tratament inovator pentru cancerele agresive care nu dispun de terapii eficiente în prezent și deschide posibilitatea de a trata în acest fel și alte tipuri de cancere, boli genetice rare și infecții virale cronice precum SIDA. Prof. Peer crede că în viitorul apropiat vom vedea numeroase tratamente personalizate bazate pe mesageri genetici pentru aceste afecțiuni întrucât tehnologia aceasta este în continuă expansiune, majoritatea candidaților vaccinali COVID-19 având același principiu.

sursa: Science Daily
foto: Tel Aviv University