Futibatinib - extinde viața pacienților cu cancer de duct biliar

Un tratament personalizat pentru cancer poate îmbunătăți radical perspectiva pentru unii pacienți cu cancer al ductului biliar, arată un studiu internațional multicentric care implică cercetători de la UCL și University College London Hospitals NHS Trust (UCLH).

Studiul clinic deschis de fază II, a cărei divizie europeană a fost condusă de cercetătorii UCL, a descoperit că pacienții care altfel ar fi fost orientați spre îngrijirea terminală paleativă au supraviețuit până la doi ani atunci când au fost tratați cu medicamentul futibatinib. În septembrie anul trecut, datele din studiul FOENIX-CCA2 au dus la aprobarea FDA pentru futibatinib, deși Institutul Național pentru Excelență Clinică din Marea Britanie încă nu a luat în considerare acest medicament.

Studiul a fost realizat în 13 țări și a fost sponsorizat de Taiho Oncology, iar rezultatele au fost publicate în New England Journal of Medicine.

Futibatinib țintește o anumită alterare genetică, numită FGFR2 fusion, care se găsește în aproximativ 14% din cazurile de cancer al ductului biliar. Din cei diagnosticați anual în Marea Britanie cu acest tip de cancer, care include colangiocarcinomul și cancerul vezicii biliare, aproximativ 300 vor avea această alterare genetică. Numărul potențialilor pacienți eligibili este de 8.000 în SUA.

Există foarte puține opțiuni de tratament pentru cancerul al ductului biliar, pacienții supraviețuind în medie doar 12 luni. Deși cancerul este rar, incidența este în creștere la nivel global.

Acest studiu internațional a recrutat 103 pacienți cu cancer al ductului biliar care au suferit cel puțin un tratament cu chimioterapie, dar care cancerul lor devenise rezistent. Analiza genetica a verificat dacă celulele tumorale au o alterare într-un grup specific de gene, cunoscut sub numele de receptori de factori de creștere a fibroblastelor (FGFR). Futibatinib este cunoscut ca un inhibitor FGFR-2, deoarece țintește această alterare genetică.

Atunci când pacienții au fost tratați cu futibatinib (tabletă orală), rezultatele au fost impresionante. Medicamentul a fost mai eficient în reducerea dimensiunii tumorii, masa tumorală scăzând cu peste 40%, comparativ cu 25% prin chimioterapie. Medicamentul a produs și efecte secundare modeste comparativ cu chimioterapia.

Pacienții tratați au supraviețuit până la doi ani, chiar dacă aveau cancer avansat și uneori au încercat până la cinci alte tratamente înainte de a intra în studiu. Fără acest tratament, majoritatea pacienților ar fi primit îngrijire suportivă paleativă.

Profesorul John Bridgewater, liderul european și autor principal al studiului a declarat:
"Aceste rezultate întoarce tratamentul pentru acest grup de pacienți pe dos. În loc să-i tratăm cu arma greșită care este chimioterapia, care atacă celulele sănătoase alături de cancer, putem oferi un tratament personalizat care țintește o anumită alterare în interiorul cancerului.
Beneficiile pe care pacienții le-au văzut în studiu au fost remarcabile. Este important ca pacienții cu cancer al ductului biliar să-și testeze cancerul pentru a afla dacă au această anomalie. Nu putem să pierdem una dintre aceste alterări: diferența pe care o pot face rezultatele tratamentului este dramatică."

Există deja alți inhibitori FGFR în uz clinic, inclusiv unul numit pemigatinib, care a fost aprobat pentru utilizare în Marea Britanie de către Institutul Național pentru Îngrijire și Excelență în Sănătate (NICE). Cu toate acestea, inhibitorii FGFR existenți sunt cunoscuți a fi susceptibili la rezistență în interiorul cancerului. Testele de laborator au arătat că acest lucru este mai puțin probabil să fie o problemă cu futibatinib, deoarece acesta țintește anomalia FGFR într-un mod mai specific și deci este probabil să fie mai eficient decât medicamentele existente.

Studiile sunt deja în curs pentru a evalua posibilitatea utilizării inhibitorilor FGFR2 ca tratament de primă linie în locul chimioterapiei.